Ancona - Malattie Rare, clinica medica tra i 19 progetti nazionali per le terapie avanzate

ANCONA – La Clinica Medica dell’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche è stata ammessa al finanziamento nell’ambito del Bando Aifa per la ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare. Una nuova strategia terapeutica per la sclerosi sistemica, che combina cellule immunitarie delle persone malate e anticorpi monoclonali anti-CD20 (farmaci biologici), è al centro
del progetto coordinato dall’unità operativa diretta dal professor Gianluca Moroncini.

Il progetto si è classificato al quattordicesimo posto nella graduatoria nazionale, rientrando tra i 19 progetti finanziati sui 62 presentati.
Il bando destina complessivamente oltre 17,5 milioni di euro alla ricerca indipendente sulle malattie rare e all’AOUM è stato concesso un finanziamento di 1 milione di euro: “Una volta ottenute tutte le autorizzazioni di rito, credo entro i primi mesi del 2027 _ spiega il prof. Gianluca Moroncini _ saremo pronti per avviare qui nella nostra realtà lo studio clinico che dovrebbe durare all’incirca tre anni per arrivare a un risultato conclusivo. Uno degli aspetti fondamentali dello studio sarà quello di effettuare un’accurata selezione dei pazienti da sottoporre allo studio, occupandoci prioritariamente di quelli con le diagnosi peggiori. Il target? Penso soprattutto a giovani donne, addirittura di 20-30 anni affette da Sclerodermia e con patologie nella maggior parte dei casi incurabili; donne in età fertile che rischiano di non avere figli e di perdere il lavoro”.

La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune rara che può provocare un progressivo indurimento della pelle e alterato funzionamento degli organi interni. Nelle forme refrattarie, la risposta alle terapie comunemente impiegate risulta insufficiente. Individuare nuove possibilità di cura rappresenta quindi l’unica possibilità per salvare la vita a questi malati gravi.
Lo studio clinico, dal titolo ’A proof-of-concept study of combination therapy with autologous Cytokine- Induced Killer (CIK) cells and anti-CD20 monoclonal antibodies for refractory systemic sclerosis’, impiegherà una strategia che associa cellule autologhe Cytokine-Induced Killer (CIK), ottenute dal sangue del singolo paziente e potenziate in laboratorio, ad anticorpi monoclonali anti-CD20. L’obiettivo è verificare se questa combinazione, mai sperimentata in precedenza, possa eliminare efficacemente i processi alla base le cellule anomale del sistema immunitario responsabili della malattia.
La sperimentazione prevede il coinvolgimento di dieci persone affette da sclerosi sistemica resistente alle terapie attualmente disponibili. Saranno valutate soprattutto la sicurezza e la fattibilità
del trattamento, insieme ai primi segnali di possibile efficacia sulla fibrosi, sulla funzionalità degli organi e sulla qualità di vita. Si tratta di uno studio esplorativo: i risultati serviranno a stabilire se vi siano le condizioni per validare questa terapia in studi successivi su un numero maggiore di pazienti.

Un altro passo in avanti verso l’eccellenza delle cure attraverso la ricerca: “Aver ottenuto questo finanziamento finalizzato alla ricerca su un campo così complesso e delicato ci indica che stiamo seguendo la strada giusta _ è il commento del Direttore Generale dell’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche, Armando Marco Gozzini _. La conferma di standard altamente qualificati, ecco come la nostra azienda svolge appieno il suo ruolo. Procediamo bene attraverso studi e ricerche innovative qualificanti, senza dimenticare l’importanza dei finanziamenti concessi da un ente così importante come l’AIFA”.

Un’azienda condivisa con l’anima clinico-universitaria dell’Univpm: “Un progetto di questo genere lo si può mettere in campo soltanto se si hanno elevate competenze, altrimenti bandi così non si vincono facilmente _ afferma il Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Univpm, il prof. Mauro Silvestrini _. Tutto ciò qualifica chi fa ricerca e soprattutto dà speranze a pazienti che altrimenti non avrebbero opportunità di cura. Quelle in esame oggi vengono considerate ’malattie sfortunate’ perché spesso non hanno sostegni e non attraggono interessi”.

Tutto ciò fa il bene di tutta la comunità sanitaria marchigiana, come confermato dall’Assessore Regionale alla Sanità, Paolo Calcinaro: “Bene ha fatto il prof. Silvestrini a sottolineare l’importanza di un progetto del genere, capace di spingere la ricerca a occuparsi di malattie rare talvolta incurabili. Essere stati in grado di ottenere tutto ciò è davvero qualificante e dimostra come la nostra sanità abbia punti di eccellenza straordinari”.

Il progetto vede la compresenza di molteplici competenze, sia cliniche che precliniche. Il centro coordinatore di Ancona farà capo al Professor Gianluca Moroncini, responsabile scientifico dello studio, in collaborazione con la Clinica Ematologica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria delle Marche, diretta dalla professoressa Antonella Poloni. Parteciperanno inoltre il Laboratorio di Terapie Cellulari Avanzate dell’AULSS 8 Berica, con il Dottor Giuseppe Astori, direttore della Cell Factory, coordinatore dell’unità, e la Dottoressa Francesca Elice, referente medico del laboratorio; e
l’Istituto Oncologico Veneto – IOV IRCCS di Padova, con il Professor Antonio Rosato, direttore scientifico e direttore della UOC di Immunologi e Diagnostica Molecolare Oncologica, e le Dottoresse Roberta Sommaggio ed Elisa Cappuzzello, responsabili degli studi preclinici.
L’ammissione al finanziamento in un bando competitivo di questo livello sottolinea il valore del team multidisciplinare guidato dalla Clinica Medica dell’AOUM, Centro di Riferimento regionale e nazionale per la sclerosi sistemica e altre malattie rare dell’adulto, senza dimenticare l’importanza della ricerca indipendente sulle malattie rare, un ambito in cui la complessità delle patologie e il numero limitato di pazienti possono rendere più difficile lo sviluppo di nuove terapie. Il bando AIFA e il progetto rispondono appieno a questi bisogni attraverso il sostegno pubblico alla ricerca e la collaborazione tra centri con competenze complementari, con l’obiettivo di tradurre l’innovazione scientifica in nuove opportunità di cura per le persone che convivono con una malattia rara.